公开(公告)号：CN110582572A

公开(公告)日：2019-12-17

申请号：CN201880029279.2

申请日：2018-03-01

Applicant: 宾夕法尼亚州立大学托管会

Inventor： 琼·贝内特 ,  珍妮特·班尼切利 ,  孙俊伟 ,  宋知伦 ,  塞奇·尼科诺夫

IPC: C12N15/12 ,  C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61P27/02

Abstract: 本发明提供了用于治疗受试者的莱伯氏先天性黑蒙症(LCA)的组合物和方法。一方面，提供了重组腺相关病毒载体，其包括包含编码Lebercilin的序列的核酸分子。另一方面，Lebercilin具有氨基酸序列SEQ ID NO:1。又一方面，所述核酸分子具有序列SEQ ID NO:3或其变体。在所需实施方案中，所述受试者为人、猫、狗、绵羊或非人灵长类动物。

公开(公告)号：CN119752819A

公开(公告)日：2025-04-04

申请号：CN202411354454.9

申请日：2018-03-01

Applicant: 宾夕法尼亚州立大学托管会

Inventor： 琼·贝内特 ,  珍妮特·班尼切利 ,  孙俊伟 ,  宋知伦 ,  塞奇·尼科诺夫

IPC: C12N7/01 ,  C12N15/864 ,  C12N15/12 ,  A61K48/00 ,  A61P27/02

Abstract: 本发明提供了用于治疗受试者的莱伯氏先天性黑蒙症(LCA)的组合物和方法。一方面，提供了重组腺相关病毒载体，其包括包含编码Lebercilin的序列的核酸分子。另一方面，Lebercilin具有氨基酸序列SEQ ID NO:1。又一方面，所述核酸分子具有序列SEQ ID NO:3或其变体。在所需实施方案中，所述受试者为人、猫、狗、绵羊或非人灵长类动物。