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发明公开
用于治疗苯丙酮尿症的基因疗法审中-实审

公开(公告)号：CN110325199A

公开(公告)日：2019-10-11

申请号：CN201780087369.2

申请日：2017-12-29

Applicant: 宾夕法尼亚州立大学托管会

Inventor： 詹姆斯·M·威尔逊 , 詹妮·艾格尼丝·西德兰 , 斯科特·艾希莉

IPC: A61K35/76 , A61K48/00 , A61P3/00

Abstract: 提供了可用于治疗苯丙酮尿症的组合物和方案。所述组合物包含具有驱动人类苯丙氨酸羟化酶表达的转甲状腺素蛋白增强子和启动子的重组腺相关病毒(rAAV)。

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