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发明公开
用于治疗威尔逊病的基因疗法审中-实审

公开(公告)号：CN110290814A

公开(公告)日：2019-09-27

申请号：CN201780085376.9

申请日：2017-12-29

Applicant: 宾夕法尼亚州立大学托管会

Inventor： 詹姆斯·M·威尔逊 , 詹妮·艾格尼丝·西德兰 , 拉克什曼安·戈文达萨米

IPC: A61K48/00 , C07K14/755 , C12N15/86

Abstract: 提供了可用于治疗威尔逊病的组合物和方案。所述组合物包含具有驱动人类ATP7B表达的甲状腺素运载蛋白增强子和启动子的重组腺相关病毒(rAAV)。

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