公开(公告)号：CN110462037A

公开(公告)日：2019-11-15

申请号：CN201880021632.2

申请日：2018-01-29

Applicant: 学校法人日本医科大学 ,  国立研究开发法人国立精神·神经医疗研究中心 ,  宝生物工程株式会社

Inventor： 冈田尚巳 ,  冈田浩典 ,  喜纳裕美 ,  榎龙嗣 ,  西江敏和 ,  峰野纯一

IPC: C12N15/09 ,  C07K14/015 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C12N5/10

Abstract: 本发明提供了：腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白的突变体，当与野生型AAV衣壳蛋白的氨基酸序列相比时，其在PLA2结构域中含有至少一个氨基酸置换，并且所述氨基酸置换发生至少一个选自以下位置：AAV2 VP1衣壳蛋白的氨基酸序列中的(1)在位置-3处的丙氨酸残基，(2)在位置-6处的酪氨酸残基，(3)在位置-68处的丙氨酸残基，(4)在位置-87处的天冬氨酸残基，(5)在位置-91处的亮氨酸残基，(6)在位置-149处的丝氨酸残基，(7)在位置-150处的脯氨酸残基和(8)在位置-156处的丝氨酸残基，或除了AAV2以外的AAV的VP1衣壳蛋白的氨基酸序列中的选自对应于上述位置(1)至(8)的位置的至少一个位置；编码所述突变体的核酸；含有所述核酸的细胞；用于产生重组AAV颗粒的方法，其包括培养所述细胞以产生重组AAV颗粒的步骤；含有所述突变体的重组AAV颗粒；含有所述重组AAV颗粒的组合物；和用于将基因转移至靶细胞中的方法，其包括使所述重组AAV颗粒与靶细胞接触的步骤。

公开(公告)号：CN113660938A

公开(公告)日：2021-11-16

申请号：CN202080026092.4

申请日：2020-01-29

Applicant: 国立研究开发法人国立精神·神经医疗研究中心 ,  学校法人日本医科大学

Inventor： 冈田尚巳 ,  喜纳裕美 ,  青木吉嗣 ,  武田伸一

IPC: A61K31/7088 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K48/00 ,  A61P21/04 ,  C07K7/02 ,  C07K14/00 ,  B82Y5/00 ,  B82Y40/00 ,  A61K9/00 ,  A61K9/10 ,  A61K9/14 ,  A61K35/76 ,  C12N7/02 ,  A61K47/64 ,  C12N15/113

Abstract: 提供了包含含核酸纳米颗粒和非包膜病毒的空心颗粒的复合物，生产所述复合物的方法，以及包含所述复合物的药物组合物。

公开(公告)号：CN111699259A

公开(公告)日：2020-09-22

申请号：CN201980011927.6

申请日：2019-02-06

Applicant: 国立研究开发法人国立精神·神经医疗研究中心 ,  学校法人日本医科大学 ,  第一三共株式会社

Inventor： 井上健 ,  李珩 ,  冈田尚巳 ,  大木优 ,  小泉诚

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K35/761 ,  A61K48/00 ,  C12N15/861

Abstract: 本发明的目的在于，为了治疗起因于PLP1基因异常的PMD，提供可以少突胶质细胞特异性地抑制PLP1基因的表达的载体、及用于其的启动子和miRNA、以及包含该载体的药物组合物。本发明的少突胶质细胞特异性启动子包含与序列号1记载的碱基序列具有至少90％的序列同一性的核酸。本发明的PLP1基因特异性miRNA具有由规定的反义序列和有义序列构成的一对碱基序列。

公开(公告)号：CN114269940B

公开(公告)日：2024-12-06

申请号：CN202080061553.1

申请日：2020-07-02

Applicant: 学校法人日本医科大学 ,  宝生物工程株式会社

Inventor： 冈田尚巳 ,  峰野纯一 ,  蝶野英人

IPC: C12N15/864 ,  C12N5/10

Abstract: 一种用于产生包封核酸的腺相关病毒(AAV)中空颗粒的方法，其包括下述步骤：(1)制备线性核酸片段，其包含AAV反向末端重复(ITR)中的A区域序列和D'区域序列(即AD序列)或与AD序列互补的序列、和靶基因序列；(2)将步骤(1)中制备的核酸片段引入能够产生AAV中空颗粒的细胞内；和(3)培养步骤(2)中获得的细胞。

公开(公告)号：CN114269940A

公开(公告)日：2022-04-01

申请号：CN202080061553.1

申请日：2020-07-02

Applicant: 学校法人日本医科大学 ,  宝生物工程株式会社

Inventor： 冈田尚巳 ,  峰野纯一 ,  蝶野英人

IPC: C12N15/864 ,  C12N5/10

Abstract: 一种用于产生包封核酸的腺相关病毒(AAV)中空颗粒的方法，其包括下述步骤：(1)制备线性核酸片段，其包含AAV反向末端重复(ITR)中的A区域序列和D'区域序列(即AD序列)或与AD序列互补的序列、和靶基因序列；(2)将步骤(1)中制备的核酸片段引入能够产生AAV中空颗粒的细胞内；和(3)培养步骤(2)中获得的细胞。

公开(公告)号：CN118871575A

公开(公告)日：2024-10-29

申请号：CN202380022649.0

申请日：2023-02-21

Applicant: 学校法人日本医科大学

Inventor： 宫川世志幸 ,  冈田尚巳 ,  小张夕景 ,  内海贵夫

IPC: C12N7/01 ,  C12N5/07

Abstract: 本发明旨在当使用病毒载体生产细胞产生病毒载体时增强病毒载体生产。抑制病毒载体生产细胞中的参与DNA损伤应答的蛋白质。

公开(公告)号：CN118715323A

公开(公告)日：2024-09-27

申请号：CN202380022384.4

申请日：2023-02-21

Applicant: 学校法人日本医科大学

Inventor： 宫川世志幸 ,  冈田尚巳 ,  小张夕景 ,  内海贵夫

IPC: C12N15/64 ,  C12N5/07 ,  C12N7/00

Abstract: 使用病毒载体产生细胞来制造病毒载体时，提高病毒载体的生产率。抑制产生病毒载体的细胞中的DNA复制。