公开(公告)号：CN117286119A

公开(公告)日：2023-12-26

申请号：CN202311147204.3

申请日：2023-09-06

Applicant: 复旦大学附属中山医院

Inventor： 钟春玖 ,  曾叶婷 ,  赵相腾 ,  金博茹 ,  蔡雯雯 ,  夏盈峰

IPC: C12N7/01 ,  C12N15/54 ,  A61K35/761 ,  A61K38/45 ,  A61K9/00 ,  A61P25/28 ,  A61P25/00 ,  A61P29/00

Abstract: 本发明属于生物医药技术领域，涉及可静脉注射给药的TPK表达病毒，所述TPK表达病毒为AAV‑TPK，其基因组包括神经元特异性启动子、编码TPK的核苷酸序列、和WPRE元件。本发明还提供了AAV‑TPK的构建方法及其在制备预防或治疗阿尔兹海默病药物中的应用。在本发明中，AAV‑TPK是血清型rAAV‑CAP‑B10，可以特异性高效透过血脑屏障，广泛作用于大脑的各脑区，并通过外周给药、特异性靶向脑过表达TPK，既方便、又能避免外周过表达TPK的潜在副作用等特点。临床应用时，本发明的AAV‑TPK可以通过跨血脑屏障直接注射施用，或通过外周静脉注射施用，用于治疗或预防阿尔兹海默病。