公开(公告)号：CN116459272A

公开(公告)日：2023-07-21

申请号：CN202310500437.0

申请日：2023-05-06

Applicant: 吉林大学

Inventor： 曾琳琳 ,  王雨 ,  王宇翔 ,  尹涵兰 ,  任志超 ,  马雪婷 ,  肖紫璇 ,  王艺博 ,  郭紫凝 ,  陈璐 ,  李盈昕 ,  王艺涵

IPC: A61K31/713 ,  A61P25/00 ,  C12N15/85

Abstract: 本发明适用于药物技术领域，提供了一种Bax抑制剂1在治疗肌萎缩侧索硬化症中的用途，包括BI1在制备预防和/或治疗肌萎缩侧索硬化症药物中的用途。本发明发现BI1抑制SOD1G93A诱导的NSC‑34细胞凋亡以及Cyto‑C释放、BAX的线粒体转运及TDP‑43的核逆转和线粒体异常；抑制TDP‑43降解以及病理性TDP‑43在外泌体中的传播；BI1能够激活自噬并降低SOD1G93A诱导的活性氧水平；BI1与TDP‑43相互作用抑制细胞凋亡；揭示了BI1通过介导TDP43调控ALS发病机制的重要作用，为揭示ALS发病机制提供了有力的理论基础，并为进一步开发小分子治疗化合物提供了新的方向和靶标。