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公开(公告)号：CN101974529B
公开(公告)日：2013-04-03
申请号：CN201010291081.7
申请日：2010-09-21
Applicant: 南京大学(苏州)高新技术研究院
IPC: A61K48/00 , C12N15/113 , A61P35/00 , A61P1/18
Abstract: 本发明属于RNA干扰技术领域，公开了含自由三磷酸基团的TGF-β特异性siRNA及其应用。该含自由三磷酸基团的TGF-β特异性siRNA的反义链和正义链序列5’端均为鸟嘌呤核苷，该鸟嘌呤核苷的戊糖3’位点上修饰有一个自由三磷酸基团。本发明siRNA结合了TGF-β特异性基因沉默作用机制和诱导真核细胞抗病毒的固有免疫作用机制，不仅能抑制介导肿瘤免疫逃逸的重要分子TGF-β，还能有效激活机体的抗肿瘤免疫，能显著性地提高治疗肿瘤的效果。有效地解决了传统siRNA(OH-RNA)仅有单一基因沉默功能，而治疗肿瘤疗效不佳的问题。本发明ppp-TGF-β可在制备治疗肿瘤特别是胰腺癌的药物中应用。
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