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公开(公告)号:CN118421701B
公开(公告)日:2024-11-08
申请号:CN202410897716.X
申请日:2024-07-05
Applicant: 南京大学
Abstract: 本发明涉及一种用于治疗糖尿病的体内自组装中枢靶向系统,属于生物医药技术领域。本发明提供了一种体内自组装中枢靶向系统,所述体内自组装中枢靶向系统为表达核酸分子的重组质粒,所述核酸分子编码基于成纤维细胞生长因子的融合蛋白,所述基于成纤维细胞生长因子的融合蛋白包括依次相连的前肽、中枢靶向肽、连接肽以及氨基酸序列如SEQ ID NO.1所示的成纤维细胞生长因子变体。此体内自组装中枢靶向系统能够通过颅内注射以外的方式(皮下注射、静脉注射)穿过血脑屏障并特异性到达中枢神经系统,发挥持久的降糖作用,且不引起不良反应,既保留了成纤维细胞生长因子的抗糖尿病活性,也避免了其致瘤风险。
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公开(公告)号:CN120053605A
公开(公告)日:2025-05-30
申请号:CN202311630031.0
申请日:2023-11-30
Applicant: 南京大学 , 剑桥大学南京科技创新中心有限公司
Abstract: 本发明涉及靶向给药技术领域,具体为一种基于成纤维细胞生长因子治疗二型糖尿病的中枢靶向系统。该方法首先设计一个可以表达FGF变体的遗传环路,并通过静脉注射或皮下注射将遗传环路输送到体内。进入体内的遗传环路利用肝脏作为生物反应发生器,表达出目的药物。为了使其具有穿过血脑屏障靶向中枢神经系统的能力,本项目在遗传环路中同时表达了一个优化的中枢靶向肽,可以高效的将药物靶向传递到中枢神经系统。本发明公开一种基于成纤维细胞生长因子治疗二型糖尿病的中枢靶向系统,能有效的将FGF运送至脑中改善糖尿病胰岛素抵抗。既产生长期治疗效果,又避免不良反应的产生,同时解决了中枢给药依从性低的问题,还具有生产成本低的优势,为治疗糖尿病提供新的思路和靶向中枢系统的给药方式。
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公开(公告)号:CN113082042A
公开(公告)日:2021-07-09
申请号:CN202110386086.6
申请日:2021-04-09
Applicant: 南京大学
IPC: A61K31/7088 , A61K47/46 , A61P5/50 , C12N5/10 , C12N15/85
Abstract: 本发明旨在通过基因工程手段在脂肪来源的外泌体表面表达乙酰胆碱受体的肽段RVG,使得改造后的外泌体穿过血脑屏障并特异性到达中枢神经系统。利用这种工程化的脂肪来源的外泌体,我们有效的将靶向PTP1B基因的siRNA运送至脑中,从而通过降低下丘脑的PTP1B表达改善胰岛素抵抗,为治疗糖尿病胰岛素抵抗提供新的思路和靶向中枢系统的给药方式。
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公开(公告)号:CN118910160A
公开(公告)日:2024-11-08
申请号:CN202410905549.9
申请日:2024-07-05
Applicant: 南京大学
Abstract: 本发明涉及一种使目的蛋白有效分泌的体内自组装靶向系统,属于生物技术领域。本发明提供了一种体内自组装靶向系统,所述体内自组装靶向系统为表达核酸分子的重组质粒,所述核酸分子编码基于目的蛋白的融合蛋白,所述基于目的蛋白的融合蛋白包括依次相连的前肽、靶向肽以及目的蛋白。此体内自组装靶向系统表达的融合蛋白将前肽前置,研究表明,此体内自组装靶向系统能够实现目的蛋白在哺乳动物体内的长期有效表达,在制备基于目的蛋白表达的基因治疗药物中具有极大的应用前景。
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公开(公告)号:CN118421701A
公开(公告)日:2024-08-02
申请号:CN202410897716.X
申请日:2024-07-05
Applicant: 南京大学
Abstract: 本发明涉及一种用于治疗糖尿病的体内自组装中枢靶向系统,属于生物医药技术领域。本发明提供了一种体内自组装中枢靶向系统,所述体内自组装中枢靶向系统为表达核酸分子的重组质粒,所述核酸分子编码基于成纤维细胞生长因子的融合蛋白,所述基于成纤维细胞生长因子的融合蛋白包括依次相连的前肽、中枢靶向肽、连接肽以及氨基酸序列如SEQ ID NO.1所示的成纤维细胞生长因子变体。此体内自组装中枢靶向系统能够通过颅内注射以外的方式(皮下注射、静脉注射)穿过血脑屏障并特异性到达中枢神经系统,发挥持久的降糖作用,且不引起不良反应,既保留了成纤维细胞生长因子的抗糖尿病活性,也避免了其致瘤风险。
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