公开(公告)号：CN119857150A

公开(公告)日：2025-04-22

申请号：CN202510035749.8

申请日：2025-01-09

Applicant: 北京大学

Inventor： 杨振军 ,  蒲洋 ,  汪全鑫

IPC: A61K47/22 ,  A61K47/20 ,  A61K47/24 ,  A61K31/713 ,  A61K9/51 ,  A61P35/00 ,  A61P1/16

Abstract: 本发明提供了一种治疗肝细胞癌的核酸药物制剂及其制备方法和应用，属于核酸药物技术领域。本发明提供了一种核酸递送载体，包括中性胞苷脂材DNCA、胱氨酸骨架阳离子脂材CLD和辅助脂材1,2‑二硬脂酰基‑sn‑甘油‑3‑磷酸乙醇胺‑聚乙二醇DSPE‑PEG按特定比例复配得到。本发明还提供了一种治疗肝细胞癌的核酸药物，包括核酸递送载体、包裹在所述核酸递送载体内靶向IGF1RmRNA的siRNA和细胞转染液。所述核酸药物可高效靶向小鼠肝细胞皮下瘤部位，显著抑制肿瘤生长，且无肝肾毒性。本发明技术方案为抗该肝细胞癌的siRNA药物在临床的广泛应用奠定了基础。