-
公开(公告)号:CN117821513A
公开(公告)日:2024-04-05
申请号:CN202311672536.3
申请日:2023-12-07
Applicant: 临港国家实验室
IPC: C12N15/864 , A61K48/00 , A61P27/02 , A61P9/10 , C12N15/12 , C07K14/47 , C12N5/10 , C12N7/01 , C12R1/92
Abstract: 本发明涉及用于治疗退行性眼部疾病的药物组合物及其方法,具体提供一种核酸构建物,包含视锥细胞特异性启动子、RD3L蛋白的编码序列。本发明的药物组合物能延缓视网膜色素变性中视锥细胞的死亡,延长病人昼间视觉功能,可以用于视网膜退行性疾病的治疗。