公开(公告)号：CN116334138A

公开(公告)日：2023-06-27

申请号：CN202310441762.4

申请日：2023-04-23

Applicant: 中国医学科学院北京协和医院

Inventor： 田欣伦 ,  刘雅萍 ,  徐凯峰 ,  刘克强 ,  何苗 ,  周王继 ,  张茜丽 ,  葛海军 ,  程重生 ,  武澳华 ,  陈俏灵

IPC: C12N15/85 ,  A01K67/027 ,  C12N15/12 ,  A61K49/00

Abstract: 本申请涉及动物模型构建的技术领域，具体公开了一种囊性纤维化小鼠模型及其构建方法和应用。上述小鼠模型的构建方法如下：通过对比人CFTR基因和鼠Cftr基因的同源性，确认人G970D基因变异位点对应到鼠Cftr基因的变异位点；将确认的变异位点通过CRISPR/Cas9技术作用于鼠受精卵，对鼠Cftr基因进行修饰，获得F0代小鼠；筛选出阳性F0代小鼠；继续传代，获得囊性纤维化小鼠模型。以及利用上述构建方法获得的囊性纤维化小鼠模型以及其在制备用于治疗CF的药物的过程中的应用。本申请构建的囊性纤维化小鼠模型针对中国人特有的CFTR基因变异类型，有望成为中国特有基因型CF患者的药物筛选平台。