公开(公告)号：CN117672545A

公开(公告)日：2024-03-08

申请号：CN202310642405.4

申请日：2023-06-01

Applicant: 上海交通大学医学院附属仁济医院

Inventor： 沈节艳 ,  王安 ,  陈梦奇 ,  庄琦 ,  杨梦慧 ,  阮彬倩 ,  万川雪

IPC: G16H70/40 ,  G16H50/70

Abstract: 本发明公开了一种验证肺动脉高压靶向药物的有效性的方法，用临床改善时间TTCI来验证PAH靶向药物有效性。相对于临床恶化时间，本申请采用TTCI可在24周内观察到较多的阳性终点事件，TTCI的研究周期短，所需研究样本量小，可在短周期研究中使用。相对于6MWD，本申请采用的TTCI不受患者基线危险分层的影响，且与患者长期生存率挂钩。此外，TTCI可以识别出6MWD未能检测到治疗差异，总体效果优于6MWD，是更加合适的短周期验证PAH靶向药物有效性的临床替代终点。采用TTCI缩短了PAH靶向药物临床试验的研究周期，可以促进靶向药物有效性的研究效率，减少患者随访时间，更加快速的鉴定有效药物。同时，可以及时终止无效药物的研究，避免无效药物的长期治疗对研究人群的伤害。