公开(公告)号：CN112451528A

公开(公告)日：2021-03-09

申请号：CN202011422569.9

申请日：2020-12-08

Applicant: 上海中医药大学附属曙光医院

Inventor： 陈佳美 ,  刘平 ,  胡永红 ,  方静 ,  周群 ,  刘伟 ,  付亚东 ,  周小茜 ,  慕永平 ,  陈高峰

IPC: A61K31/506 ,  A61P1/16

Abstract: 本发明涉及GANT61用作Gli1基因表达抑制剂的生物医药用途。本发明还提供了GANT61用作制备治疗胆汁淤积性肝纤维化、肝硬化的药物的生物医药用途。以及一种药物制剂，包括活性成分GANT61或其药用盐，还包括药学上可以接受的载体或赋形剂，制成药学上可以接受的剂型。本发明提供了一种新的治疗胆汁淤积性肝纤维化、肝硬化的靶向基因：胆汁淤积性肝纤维化、肝硬化肝脏中Gli1的表达增加，抑制Gli1的表达可显著抑制胆管反应进而抑制胆汁淤积性肝纤维化、肝硬化的进展，以该基因为靶点，可设计出针对该基因及其相关分子治疗胆汁淤积性肝纤维化、肝硬化的创新药物。