公开(公告)号：CN118562799A

公开(公告)日：2024-08-30

申请号：CN202410731422.X

申请日：2024-06-06

Applicant: 三峡大学

Inventor： 吕亚丰 ,  王静 ,  熊焱强 ,  曹春雨 ,  汪伟 ,  袁程 ,  孙文政

IPC: C12N15/113 ,  C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61P25/02

Abstract: 本发明公开了一种GALC基因截短型启动子、病毒载体及其应用，通过对GALC基因转录起始位点上游2kb序列进行转录因子结合分析，选择了三个GALC截短型启动子区域，分别为GALC‑114，GALC‑1269和GALC‑1800，克隆这3个启动子区域并构建重组AAV病毒载体，通过分析检测和筛选得到含有GALC‑1269的重组AAV病毒载体具有较高的表达量及特异性；然后将病毒载体中的LUC基因替换为GALC编码序列，包装得到重组病毒，该病毒注射到Twitcher模型小鼠中显著提高了小鼠的存活率、抓力等。本发明提供了一种GALC基因截短型启动子，还提供了一种制备治疗球形细胞脑蛋白质营养不良疾病的药物。