导入了化学修饰核酸的稳定型目标编辑向导RNA

    公开(公告)号:CN113939592A

    公开(公告)日:2022-01-14

    申请号:CN202080041457.0

    申请日:2020-06-04

    Abstract: 本发明为寡核苷酸,其诱导对目标RNA的位点特异性编辑,该寡核苷酸包含:特定目标RNA的第一寡核苷酸、连接于第一寡核苷酸的3’侧的第二寡核苷酸、可与第二寡核苷酸形成互补对的第三寡核苷酸、以及连接第二寡核苷酸和第三寡核苷酸的第一连接部。第一寡核苷酸包含:目标RNA中的腺苷残基所对应的目标对应核苷酸残基、连接于目标对应核苷酸残基的5’侧且具有与目标RNA互补的核苷酸序列的10~30个残基的寡核苷酸、以及连接于目标对应核苷酸残基的3’侧且具有与目标RNA互补的核苷酸序列的3~6个残基的寡核苷酸。第二寡核苷酸的残基数为5~8,第三寡核苷酸的残基数为5~8。选自由目标对应核苷酸残基、以及其3’侧和5’侧的各1个残基构成的反区的至少1个残基为天然型核糖核苷酸残基以外的核苷酸残基。

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