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公开(公告)号：CN119732953A
公开(公告)日：2025-04-01
申请号：CN202411923511.0
申请日：2024-12-25
Applicant: 中国医学科学院北京协和医院
IPC: A61K31/496 , A61P25/00 , A61P21/00 , A61P29/00
Abstract: 本发明公开了一种PI3Kα激活剂用于治疗肌萎缩侧索硬化症的用途。本发明涉及生物医药领域，提供了UCL‑TRO‑1938或其药学上可接受的盐、溶剂化物、前药、立体异构体、同位素变体或互变异构体在制备用于治疗肌萎缩侧索硬化症的产品中的应用。实验证实：UCL‑TRO‑1938具有降低病人来源的iPSC诱导运动神经元凋亡、降低TDP‑43异常病理改变有显著功效；同时能够显著改善SOD1‑G93A模型小鼠运动功能障碍，此外经过病理切片，发现UCL‑TRO‑1938能够降低胶质细胞增生、运动皮层和脊髓前角的运动神经元凋亡等功能。这表明UCL‑TRO‑1938对肌萎缩侧索硬化症患者的治疗具有潜在的应用价值。
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