公开(公告)号：CN117642509A

公开(公告)日：2024-03-01

申请号：CN202280049147.2

申请日：2022-05-13

Applicant: 萨雷普塔治疗公司

Inventor： M·阿拉姆 ,  L·罗迪诺-克拉帕克

IPC: C12N15/864 ,  A61P21/00 ,  C07K14/47 ,  A61K48/00

Abstract: 本公开内容提供了在悬浮条件下培养的哺乳动物贴壁细胞中产生的基因治疗载体，例如重组腺相关病毒(rAAV)，以用于表达人微小抗肌营养不良蛋白基因。本公开内容还提供了使用这些rAAV来治疗肌营养不良例如杜氏肌营养不良的组合物和方法。

公开(公告)号：CN105779453A

公开(公告)日：2016-07-20

申请号：CN201610137572.3

申请日：2009-10-23

Applicant: 萨雷普塔治疗公司

Inventor： 彼得·萨扎尼 ,  瑞斯扎德·科勒

IPC: C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61P21/00

CPC classification number: C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/331 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/33

Abstract: 提供了能够结合人肌营养不良蛋白基因中选定的靶位点以便诱导外显子跳跃的反义分子，和使用其治疗肌营养不良的方法。

公开(公告)号：CN119242631A

公开(公告)日：2025-01-03

申请号：CN202411390806.6

申请日：2009-10-23

Applicant: 萨雷普塔治疗公司

Inventor： 彼得·萨扎尼 ,  瑞斯扎德·科勒

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61P21/00

Abstract: 提供了能够结合人肌营养不良蛋白基因中选定的靶位点以便诱导外显子跳跃的反义分子，和使用其治疗肌营养不良的方法。

公开(公告)号：CN102712928B

公开(公告)日：2017-08-04

申请号：CN201080061009.3

申请日：2010-11-12

Applicant: 萨雷普塔治疗公司

Inventor： 帕特里克·L·艾伟森

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7115

CPC classification number: C07F9/65616 ,  A61K31/165 ,  A61K31/43 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/545 ,  A61K31/7056 ,  A61K38/08 ,  A61K38/10 ,  C07K7/06 ,  C07K7/08 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1131 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3521

Abstract: 本发明涉及反义抗病毒化合物以及在抑制正黏液病毒(Orthomyxoviridae)科的病毒生长和治疗病毒感染中的使用及产生它们的方法。该化合物在治疗哺乳动物的流感病毒感染中特别有用。示例性的反义抗病毒化合物为基本上不带电荷或部分地带正电荷的吗啉代寡核苷酸，其具有：1)耐核酸酶的主链，2)12‑40个核苷酸碱基，以及3)长度为至少12个碱基的靶向序列，该靶向序列与选自以下的靶区域杂交：a)甲型流感病毒、乙型流感病毒和丙型流感病毒的负义病毒RNA节段的5’或3’末端的25个碱基；b)正义vcRNA的5’或3’末端的末端30个碱基；c)流感病毒mRNA的AUG起始密码子周围的45个碱基，以及d)受到选择性剪接的流感病毒mRNA的剪接供体或受体位点周围的50个碱基。

公开(公告)号：CN102203253B

公开(公告)日：2016-04-06

申请号：CN200980142321.2

申请日：2009-10-23

Applicant: 萨雷普塔治疗公司

Inventor： 彼得·萨扎尼 ,  瑞斯扎德·科勒

IPC: C12N15/113

CPC classification number: C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/331 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/33

Abstract: 提供了能够结合人肌营养不良蛋白基因中选定的靶位点以便诱导外显子跳跃的反义分子，和使用其治疗肌营养不良的方法。

公开(公告)号：CN112574988A

公开(公告)日：2021-03-30

申请号：CN202011089976.2

申请日：2009-10-23

Applicant: 萨雷普塔治疗公司

Inventor： 彼得·萨扎尼 ,  瑞斯扎德·科勒

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61P21/00

Abstract: 提供了能够结合人肌营养不良蛋白基因中选定的靶位点以便诱导外显子跳跃的反义分子，和使用其治疗肌营养不良的方法。

公开(公告)号：CN107312777B

公开(公告)日：2020-11-13

申请号：CN201710550812.7

申请日：2010-11-12

Applicant: 萨雷普塔治疗公司

Inventor： 帕特里克·L·艾伟森

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/165 ,  A61K31/43 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/545 ,  A61K31/7056 ,  A61P31/12

Abstract: 本发明涉及反义抗病毒化合物以及在抑制正黏液病毒(Orthomyxoviridae)科的病毒生长和治疗病毒感染中的使用及产生它们的方法。该化合物在治疗哺乳动物的流感病毒感染中特别有用。示例性的反义抗病毒化合物为基本上不带电荷或部分地带正电荷的吗啉代寡核苷酸，其具有：1)耐核酸酶的主链，2)12‑40个核苷酸碱基，以及3)长度为至少12个碱基的靶向序列，该靶向序列与选自以下的靶区域杂交：a)甲型流感病毒、乙型流感病毒和丙型流感病毒的负义病毒RNA节段的5’或3’末端的25个碱基；b)正义vcRNA的5’或3’末端的末端30个碱基；c)流感病毒mRNA的AUG起始密码子周围的45个碱基，以及d)受到选择性剪接的流感病毒mRNA的剪接供体或受体位点周围的50个碱基。

公开(公告)号：CN116745409A

公开(公告)日：2023-09-12

申请号：CN202180063852.3

申请日：2021-08-19

Applicant: 萨雷普塔治疗公司

Inventor： C·奥巴尼昂

IPC: C12N7/00

Abstract: 本公开提供了在用于治疗与mecp2基因中的突变相关的疾病如雷特综合征和/或延缓其发作的方法中使用的核酸(包含AAV表达盒)、AAV载体和组合物。此外，本文提供了用于治疗脑源性神经营养因子(BDNF)相关疾病和/或延缓其发作的方法。

公开(公告)号：CN107312777A

公开(公告)日：2017-11-03

申请号：CN201710550812.7

申请日：2010-11-12

Applicant: 萨雷普塔治疗公司

Inventor： 帕特里克·L·艾伟森

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/165 ,  A61K31/43 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/545 ,  A61K31/7056 ,  A61P31/12

Abstract: 本发明涉及反义抗病毒化合物以及在抑制正黏液病毒(Orthomyxoviridae)科的病毒生长和治疗病毒感染中的使用及产生它们的方法。该化合物在治疗哺乳动物的流感病毒感染中特别有用。示例性的反义抗病毒化合物为基本上不带电荷或部分地带正电荷的吗啉代寡核苷酸，其具有：1)耐核酸酶的主链，2)12-40个核苷酸碱基，以及3)长度为至少12个碱基的靶向序列，该靶向序列与选自以下的靶区域杂交：a)甲型流感病毒、乙型流感病毒和丙型流感病毒的负义病毒RNA节段的5’或3’末端的25个碱基；b)正义vcRNA的5’或3’末端的末端30个碱基；c)流感病毒mRNA的AUG起始密码子周围的45个碱基，以及d)受到选择性剪接的流感病毒mRNA的剪接供体或受体位点周围的50个碱基。