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公开(公告)号：CN1203021A
公开(公告)日：1998-12-30
申请号：CN98110829.6
申请日：1998-05-08
Applicant: 上海市儿童医院上海医学遗传研究所
IPC: A01K67/027
CPC classification number: C12N15/89 , A01K67/0275 , A01K2217/05 , A01K2227/102 , C12N15/8509
Abstract: 一种转基因羊的制备方法,是一条综合体外受精,在受精卵的原核清晰时注射外源基因,用“打洞压迫法”从胚胎中取出部分胚胎细胞,再用巢式PCR技术鉴定整合胚,及使用一种羊多细胞胚胎移植器经阴道将羊多细胞胚胎移植入受体母羊子宫等一条新技术路线,使转基因羊的成功率大大提高,受孕率可达70%。
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公开(公告)号：CN103451268A
公开(公告)日：2013-12-18
申请号：CN201210178055.2
申请日：2012-05-31
Applicant: 上海市儿童医院 , 上海凡翼生物科技有限公司
Abstract: 本发明公开了一种检测线粒体A3243G杂合突变率的标准品、试剂盒及其检测方法。本发明所述检测线粒体A3243G杂合突变率的标准品，包括：（1）含有3243位点为野生型A的线粒体DNA片段的载体；（2）含有3243位点为突变型G的线粒体DNA片段的载体。本发明提供的质粒分子标准品、检测方法及用于检测数据校正的回归方程能够很方便、精确地检测线粒体DNA中的A3243G杂合突变率，具有高效、灵敏的优点，而且对于突变率低于5%的杂合突变也可以精确、定量地检出，这是现有的其他突变检测手段所不具备的独特优点。本发明也为科研和生产实践上其他的杂合突变定量检测提供了很好的借鉴意义。
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公开(公告)号：CN102533863A
公开(公告)日：2012-07-04
申请号：CN201110385184.4
申请日：2011-11-25
Applicant: 上海市儿童医院
IPC: C12N15/867 , C12Q1/68
Abstract: 本发明公开了一种低通读率慢病毒载体及降低慢病毒载体通读率的方法。该低通读率慢病毒载体是在慢病毒载体的3’LTR的U3区插入了cHS4的400bp核心序列和SV40的2×USE两种元件中的任何一种或两种所得的。插入的片段最佳的是5’方向至3’方向依次为反向接入的cHS4元件和正向接入的2×USE元件。采用本发明的慢病毒载体，慢病毒载体3’LTR通读率明显降低，转基因时转录和激活下游原癌基因等的可能性大大下降，安全性增强，更加符合基因治疗载体的要求。一种RNA水平检测通读率的方法，包括采用RT-PCR定量通读mRNA和总mRNA拷贝数，将通读mRNA拷贝数除以总mRNA拷贝数即得通读率。
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公开(公告)号：CN102443604B
公开(公告)日：2014-12-31
申请号：CN201110385219.4
申请日：2011-11-25
Applicant: 上海市儿童医院
IPC: C12N15/867
Abstract: 本发明公开了一种安全性慢病毒载体及其应用。本慢病毒载体携带了整合酶Cre基因表达盒，并且在3’LTR的U3区含有LoxP位点序列，在U3区中并在LoxP位点的下游含有用于导入外源基因的限制性酶切位点。本慢病毒载体介导基因转移，所产生的假病毒在整合后发生“自杀效应”，将大部分慢病毒基本骨架删除，消除了发生重组相适应性病毒(LCV)存在的可能性。并且本发明的慢病毒载体通读率降低，进一步提高了安全性。本安全性慢病毒载体可以应用于基因克隆或表达，特别是在基因治疗，由本发明的慢病毒载体介导转基因具有更高的安全性。
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公开(公告)号：CN1107445C
公开(公告)日：2003-05-07
申请号：CN98110829.6
申请日：1998-05-08
Applicant: 上海市儿童医院上海医学遗传研究所
IPC: A01K67/027
CPC classification number: C12N15/89 , A01K67/0275 , A01K2217/05 , A01K2227/102 , C12N15/8509
Abstract: 一种转基因羊的制备方法，是一条综合体外受精，在受精卵的原核清晰时注射外源基因，用“打洞压迫法”从胚胎中取出部分胚胎细胞，再用巢式PCR技术鉴定整合胚，及使用一种羊多细胞胚胎移植器经阴道将羊多细胞胚胎移植入受体母羊子宫等一条新技术路线，使转基因羊的成功率大大提高，受孕率可达70%。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN101418292B
公开(公告)日：2012-01-11
申请号：CN200710047375.3
申请日：2007-10-24
Applicant: 上海市儿童医院
IPC: C12N15/09 , C12N15/12 , C12N15/86 , A01K67/027
Abstract: 本发明公开了一种携带人β珠蛋白基因的βIVS-II-654地中海贫血转基因小鼠模型的制备方法。这种小鼠模型的基因组中稳定整合了慢病毒载体介导的人β珠蛋白基因，并且能持续稳定的表达，而且可以遗传给后代并能维持原表达水平，携带人β珠蛋白基因的βIVS-II-654地中海贫血模型小鼠的血液学以及病理学等表型得到改善。本发明制备的模型鼠可用于评价慢病毒载体介导人β珠蛋白基因治疗βIVS-II-654地中海贫血的有效性、稳定性和安全性。
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公开(公告)号：CN101418292A
公开(公告)日：2009-04-29
申请号：CN200710047375.3
申请日：2007-10-24
Applicant: 上海市儿童医院
IPC: C12N15/09 , C12N15/12 , C12N15/86 , A01K67/027
Abstract: 本发明公开了一种携带人β珠蛋白基因的βIVS－II－654地中海贫血转基因小鼠模型的制备方法。这种小鼠模型的基因组中稳定整合了慢病毒载体介导的人β珠蛋白基因，并且能持续稳定的表达，而且可以遗传给后代并能维持原表达水平，携带人β珠蛋白基因的βIVS－II－654地中海贫血模型小鼠的血液学以及病理学等表型得到改善。本发明制备的模型鼠可用于评价慢病毒载体介导人β珠蛋白基因治疗βIVS－II－654地中海贫血的有效性、稳定性和安全性。
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公开(公告)号：CN1099596C
公开(公告)日：2003-01-22
申请号：CN98110828.8
申请日：1998-05-08
Applicant: 上海市儿童医院上海医学遗传研究所
Abstract: 一种外源基因整合动物胚胎的检测方法，包括采用“打洞压迫法”从动物胚胎中取出部分细胞，对胚胎损伤小，胚胎成活率可达90%。又采用巢式PCR技术检测整合胚，二次PCR扩增外源目的基因，设计合适的PCR引物，加入内对照基因，同时设置多组重复试验，提高转基因整合胚检测的准确性。本发明是一种快速、灵敏、准确性高的检测方法。
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公开(公告)号：CN1203366A
公开(公告)日：1998-12-30
申请号：CN98110828.8
申请日：1998-05-08
Applicant: 上海市儿童医院上海医学遗传研究所
IPC: G01N33/48
Abstract: 一种外源基因整合动物胚胎的检测方法,包括采用“打洞压迫法”从动物胚胎中取出部分细胞,对胚胎损伤小,胚胎成活率可达90%。又采用巢式PCR技术检测整合胚,二次PCR扩增外源目的基因,设计合适的PCR引物,加入内对照基因,同时设置多组重复试验,提高转基因整合胚检测的准确性。本发明是一种快速、灵敏、准确性高的检测方法。
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公开(公告)号：CN118787641A
公开(公告)日：2024-10-18
申请号：CN202411166535.6
申请日：2024-08-23
Applicant: 上海市儿童医院 , 上海凡翼生物科技有限公司
IPC: A61K31/472 , A61K45/06 , A61K31/675 , A61P7/00 , A61K31/255
Abstract: 本发明提供了FG‑4592在制备用于造血干细胞患者化学药物清髓性预处理的药物中的应用，涉及造血干细胞移植技术领域，化学药物清髓性预处理过程中联用FG‑4592处理受体可更有效地清除受体的造血细胞和白细胞，同时增加红细胞数量，这为供体细胞提供了优质的植入微环境。运用FG‑4592能提高清仓小鼠的生命质量，移植的供体细胞可以更快地取代受体细胞，同时保持更高的嵌合率。因此，FG‑4592可以提高化学药物清髓的质量，促进更有效的造血干细胞移植。能高效重建血液系统，造血安全、稳定、可靠，且能高质量地对地贫小鼠进行有效治疗，治疗后的血液学参数，病理学指标接近于正常个体。
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