公开(公告)号：CN113265424A

公开(公告)日：2021-08-17

申请号：CN202110528189.1

申请日：2021-05-14

Applicant: 华中科技大学同济医学院附属协和医院

Inventor： 王志文 ,  郭小朋 ,  魏宇淼 ,  曾状林 ,  孙谛 ,  曹炳鑫 ,  张青 ,  杜高辉 ,  陈娟 ,  陈磊 ,  任衍乔 ,  张卫华 ,  景熙瑞 ,  李嘉熙

IPC: C12N15/864 ,  C12N15/12 ,  A61K48/00 ,  A61K38/17 ,  A61P9/10

Abstract: 本发明提供了一种治疗动脉粥样硬化的重组腺相关病毒载体、基因组合物及基因组合物的应用。所述重组腺相关病毒载体是将凝集素样氧化低密度脂蛋白受体1(LOX‑1)插入腺相关病毒载体中得到，并将其与TBG启动子一起组合成基因组合物用于制备治疗动脉粥样硬化的基因治疗注射剂。其中所述LOX‑1基因的序列如序列表中SEQ IDNO:1所示。本发明利用腺相关病毒载体通过静脉注射能高效的把药物效应元件导入体内，实现药物效应元件表达产物治疗作用蛋白LOX‑1的异位高效表达，并通过TBG启动子将本不表达于肝脏的LOX‑1受体成功表达于肝细胞，借助肝脏强大的脂质代谢能力和代谢途径，将动脉粥样硬化患者循环中过载的OX‑LDL吞噬、清除，进而抑制动脉粥样硬化的进展。

公开(公告)号：CN113265424B

公开(公告)日：2022-07-05

申请号：CN202110528189.1

申请日：2021-05-14

Applicant: 华中科技大学同济医学院附属协和医院

Inventor： 王志文 ,  郭小朋 ,  魏宇淼 ,  曾状林 ,  孙谛 ,  曹炳鑫 ,  张青 ,  杜高辉 ,  陈娟 ,  陈磊 ,  任衍乔 ,  张卫华 ,  景熙瑞 ,  李嘉熙

IPC: C12N15/864 ,  C12N15/12 ,  A61K48/00 ,  A61K38/17 ,  A61P9/10

Abstract: 本发明提供了一种治疗动脉粥样硬化的重组腺相关病毒载体、基因组合物及基因组合物的应用。所述重组腺相关病毒载体是将凝集素样氧化低密度脂蛋白受体1(LOX‑1)插入腺相关病毒载体中得到，并将其与TBG启动子一起组合成基因组合物用于制备治疗动脉粥样硬化的基因治疗注射剂。其中所述LOX‑1基因的序列如序列表中SEQ IDNO:1所示。本发明利用腺相关病毒载体通过静脉注射能高效的把药物效应元件导入体内，实现药物效应元件表达产物治疗作用蛋白LOX‑1的异位高效表达，并通过TBG启动子将本不表达于肝脏的LOX‑1受体成功表达于肝细胞，借助肝脏强大的脂质代谢能力和代谢途径，将动脉粥样硬化患者循环中过载的OX‑LDL吞噬、清除，进而抑制动脉粥样硬化的进展。